お知らせ
2018年09月03日 PLoS ONE掲載論文をNature Reviews NeurologyのChief editorが講評 (遺伝子医療センター)
日本で約10万人に1-2人の脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、survival motor neuron 1遺伝子の変異によるSMN蛋白産生の低下が脊髄運動神経細胞の変性・消失を生じることがその病因です。本学遺伝子医療センターと小児科が参加した核酸医薬品の国際共同治験の成果により治療薬が2017年7月に薬事承認されました。SMAにおけるさらなる治療法の開発を視野に、有効性評価の指標として遺伝子医療センター（大月、荒川、斎藤ら）が開発した「SMAのバイオマーカー：イメージングフローサイトメータを用いた末梢血におけるSMN蛋白量測定」の論文が8月13日号のPLoS ONEに掲載されました1)。さらに、8月29日には、Nature Reviews Neurologyにおいて、Research Highlightsとして本論文の紹介がありました2)。
1)Otsuki, N. Arakawa R, Kaaneko K, Aoki R, Arakawa M, Saito K. A new biomarker candidate for spinal muscular atrophy: identification of a peripheral blood cell population capable of monitoring the level of survival motor neuron protein. PLoS ONE 13, e0201764 (2018)
2)A potenrtial biomarker strategy to monitor treatment response in spinal muscular atrophy. Nature Reviews Neurology, Published online: 29 Aug 2018.
https://www.nature.com/articles/s41582-018-0068-x/
1)Otsuki, N. Arakawa R, Kaaneko K, Aoki R, Arakawa M, Saito K. A new biomarker candidate for spinal muscular atrophy: identification of a peripheral blood cell population capable of monitoring the level of survival motor neuron protein. PLoS ONE 13, e0201764 (2018)
2)A potenrtial biomarker strategy to monitor treatment response in spinal muscular atrophy. Nature Reviews Neurology, Published online: 29 Aug 2018.
https://www.nature.com/articles/s41582-018-0068-x/
